Entre 2014 e 2024, os estudos clínicos para doenças raras focados em medicamentos orais e subcutâneos cresceram 45% ao ano no mundo, enquanto pesquisas de terapias por outras vias avançaram apenas 2,8%, segundo relatório desenvolvido pela LEK consultoria com apoio da Roche Farma Brasil. O documento também aponta que há atualmente cerca de 850 moléculas em desenvolvimento para doenças raras (excluindo oncologia) no mundo, sendo que 65% serão para uso oral.
Os dados apontam uma tendência mundial para desenvolvimento de terapias medicamentosas menos invasivas, mais seguras e realizadas em ambiente de menor complexidade, até mesmo no domicílio. Desta forma, esses tratamentos melhoram a qualidade de vida dos pacientes e/ou seus cuidadores, assim como proporcionam melhor alocação de recursos ao aumentar a produtividade do sistema de saúde.
“O debate sobre terapias domiciliares para doenças raras na saúde suplementar é, além de inevitável, imediato. O cuidado domiciliar tem benefícios muito claros para pacientes e familiares, o número de terapias orais e subcutâneas em desenvolvimento aumentou exponencialmente e pacientes já em tratamento podem ver o acesso às terapias mais inovadoras ser reduzido caso não haja uma revisão das regulações atuais”, avalia Rafael Freixo, diretor da LEK Consultoria.
Legislação
No Brasil, no entanto, a ausência de cobertura obrigatória para medicamentos orais ou subcutâneos de uso exclusivo domiciliar impõe barreiras preocupantes — especialmente para pessoas com doenças raras, que historicamente dependem de acesso a terapias menos invasivas e são pacientes crônicos — muitas vezes com mobilidade reduzida.
Uma forma de avançar neste cenário é pelo Projeto de Lei 105/2022, que propõe garantir a cobertura de medicamentos orais no âmbito da saúde suplementar.
Para ampliar esse debate e entender como enfrentar as barreiras, diversos setores da sociedade articulam conversas, a exemplo do XVI Fórum Nacional de Políticas de Saúde no Brasil – Doenças Raras, promovido pelo Instituto Ação Responsável, no último dia 10 de junho. A pauta incluiu a discussão sobre a cobertura obrigatória de medicamentos orais no tratamento domiciliar, tema central do PL 105/2022, atualmente em tramitação.
“É um evento onde gestores públicos, pacientes, sociedades de classe e iniciativa privada se reúnem para propor soluções que tenham um impacto para os pacientes com doenças raras”, explica Cintia Scala, líder de estratégia de dados em saúde.
Durante o fórum, o relatório da LEK Consultoria foi apresentado com o objetivo de impulsionar a discussão e apresentar os dados a um público estratégico. O material também incluiu a análise da legislação da ANS e evidenciou as lacunas que afetam o acesso a terapias domiciliares.
“À medida que a ciência evolui, o desenvolvimento tecnológico vai além da relação de eficácia e de segurança dos medicamentos. Outras questões são igualmente importantes, como a qualidade de vida dos pacientes, a adesão ao tratamento e o uso de recursos no sistema de saúde, precisam ser avaliados. Implementar esse novo padrão de tratamento demanda um esforço conjunto, dos diferentes atores do ecossistema de saúde, para revisão de processos, infraestrutura e diretrizes, de modo a viabilizar os benefícios que trarão mais sustentabilidade aos sistemas de saúde público e privado”, diz Cintia.
